臨床試驗

衛福部於2026年3月5日公布「臺灣再生醫療製劑輔導專案（T-RMAT）」，正式建構了以「滾動式審查」為核心的研發與審查銜接機制，提供產業界在法規政策、科學審查、分析方法、製程及品質管理等面向的諮詢與輔導。除再生醫療製劑的查驗登記外，T-RMAT計畫內容亦涵蓋胞外體之人體臨床申請，考量我國生技業者已有許多候選細胞新藥(製劑)在人體臨床階段，市場更關注再生醫療製劑之有條件核准上市相關規定，本文將聚焦討論。

隨著已開發靶點逐漸飽和，全新分子藥物的開發愈來愈困難，這不僅體現在技術上的挑戰，還包括所需龐大的時間和資金的消耗。近年愈來愈多的新藥公司將技術專注在已知新藥的改良，即走美國新藥505(b)(2) 的申請途徑，而FDA在505(b)(2)藥物的上市核准數目上，也幾乎與505(b)(1)創新藥物同數，顯示FDA也相當支持改良藥物的擴展。這使得中小型生技公司能在有限的資源內，針對現行產品進行創新，改良新藥成為新藥開發策略之一。本文將先比較各種藥物開發型態的差異，再針對台灣改良型新藥發展現況做介紹。

藥物牽涉醫療活動、人民生活福祉，制定價格時須取得經濟與社會兩者間的平衡，而現代常見的藥物定價方法，你知道幾種呢？

生技醫藥產業的企業/無形資產評價在收益法計算時，經常使用風險調整淨現值法計算企業/藥物價值，其中的風險調整係依據評價標的藥物開發位於不同臨床試驗階段，針對其未來現金流量以臨床試驗成功率進行風險調整，目的為充分反映藥物開發所面臨開發失敗之潛在風險。 臨床試驗為新藥開發必經過程，臨床試驗成功率也為重要的評價參數，其數值會因為不同的適應症、試驗階段、藥物類型有所不同，同時也會因為整體產業發展，目前的成功率也與過去有所差異。因此評價過程中在成功率的挑選，需要透過評價師之專業判斷，決定適合評價標的之成功率。